Будущее наступило. В Великобритании начали лечить наследственную слепоту с помощью генной терапии

Британские врачи впервые успешно использовали генную терапию с использованием метода CRISPR для лечения наследственной слепоты.

Согласно результатам клинического испытания, проведенного с 14 пациентами с этой редкой формой слепоты, 11 из них почувствовали заметное улучшение после проведения процедуры, пишет СNN.

Лечение унаследованной слепоты с помощью технологии CRISPR оказалось безопасным и эффективным в первой фазе клинического исследования, которое включало 14 пациентов.

Ученые сообщили о значительном улучшении зрения у большинства пациентов примерно через три месяца после проведения терапии.

Наследственные дегенерации сетчатки глаза являются основной причиной слепоты у многих людей по всему миру.

Использование CRISPR позволило исследователям направленно редактировать гены, вызывающие эту заболеваемость, и получить обещающие результаты.

Терапия остается на этапе эксперимента и что необходимо провести дополнительные исследования на большей группе пациентов, чтобы подтвердить эти результаты. Несмотря на это, этот успех открывает новые возможности для развития генной терапии в лечении редких наследственных заболеваний, таких как слепота.

Мутации в гене CEP290 являются основной причиной наследственной слепоты, которая развивается в первых десяти годах жизни. Эти мутации приводят к неправильной работе фоторецепторов сетчатки глаза, что со временем может привести к постоянной потере зрения.

CRISPR-Cas9, как инструмент для редактирования генов, может быть ключевым инструментом в лечении этой болезни, эта технология позволяет исследователям вырезать или исправлять мутации в гене CEP290, чтобы восстановить нормальную функцию фоторецепторов.

Будущие клинические испытания с использованием CRISPR-Cas9 имеют целью установить оптимальные дозы этой терапии и определить, есть ли больший эффект лечения у разных возрастных групп, в частности у младших пациентов. Важно учитывать, как оптимизировать этот метод для максимально эффективного восстановления зрения и снижения риска побочных эффектов.

https://techno.nv.ua/medicine/lechit-nasledstvennuyu-slepotu-s-pomoshchyu-gennoy-terapii-50417276.html